/Поглед.инфо/ Китай одобри първата си генна терапия за хемофилия В - наследствено заболяване на кръвосъсирването, причинено от недостиг на съсирващия протеин фактор IX (FIX).
Националната агенция за медицински продукти официално одобри BBM-H901 (Dalnacogene Ponparvovec Injection) за лечение на възрастни пациенти с умерена до тежка форма на хемофилия В, съобщиха съвместно Belief BioMed и Takeda China.
Новата генна терапия е разработена и се произвежда от Belief BioMed, фармацевтична компания, базирана в Шанхай. Takeda China отговаря за комерсиализацията й в континенталната част на Китай, Хонконг и Макао.
Това е първото лекарство за генна терапия на хемофилия В и първото лекарство за генна терапия с рекомбинантен аденоасоцииран вирус (rAAV) вектор, разработено и произведено в Азия, което бележи нов крайъгълен камък в китайската индустрия за генна терапия.
Лекарството, базирано на вектора rAAV, може да достави оптимизирания човешки коагулационен ген FIX в чернодробните клетки на пациентите, за да стимулира съсирването на кръвта, според разработчика на лекарството.
При пациентите с хемофилия В честите кръвоизливи могат лесно да доведат до увреждане на структурата и функцията на ставите, което води до висока степен на инвалидност. Дълго време пациентите можеха да разчитат само на концентрат на протромбинов комплекс или FIX като заместителна терапия.