Това е първият случай, в който разработена в Китай технология за редактиране на РНК навлиза в клинични изпитвания. Освен това за първи път в световен мащаб подобен подход се използва за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен.
Заболяването се причинява от генетични мутации и води до прогресивна мускулна атрофия и загуба на двигателни функции. Симптомите обикновено се проявяват в детска възраст, като пациентите постепенно губят способността си да ходят, а в много случаи умират преждевременно вследствие на дихателна или сърдечна недостатъчност. Поради голямото си население Китай е сред държавите с най-много пациенти с това заболяване в света. Съществуващите терапии могат единствено да забавят развитието на болестта, но не и да я излекуват.
Мускулната дистрофия на Дюшен се смята за едно от най-трудните за лечение заболявания в областта на генната терапия. Причиняващият я ген е прекалено голям, за да бъде пренесен изцяло в организма чрез традиционните методи за генна терапия. Допълнително предизвикателство представлява фактът, че са известни над 7000 различни патогенни мутации, което ограничава приложимостта на повечето съществуващи терапевтични подходи.
Новата технология е разработена от екип на лабораторията „Чанпин“ и Пекинския университет. Според ръководителя на проекта Уей Уъншън системата LEAPER може прецизно да открива дефектните генетични инструкции в мускулните клетки, да коригира грешките и да възстановява производството на функционални белтъци, което помага за възстановяване на мускулната функция.
За разлика от традиционните методи, технологията не изисква въвеждане на външни редактиращи ензими. Вместо това използва специално проектирани РНК молекули, които активират естествено съществуващи в човешките клетки ензими за извършване на прецизни корекции. Това значително опростява терапията и повишава нейната безопасност.
В сътрудничество с Кунминския научно-технологичен университет, шанхайския университет „Дзяотун“ и други научни институции са разработени експериментални лекарства на базата на технологията LEAPER. Три деца, включени в клиничното изпитване, са показали значително и устойчиво подобрение на двигателните си функции през едногодишния период на наблюдение.
Директорът на лабораторията „Чанпин“ Сие Сяолян заяви, че разработването на платформата LEAPER демонстрира потенциала на фундаменталните научни изследвания за създаването на ново поколение терапии. По думите му технологията може да донесе надежда на пациенти, страдащи от редица тежки заболявания.